国内脐带血应用再创新高，助推开启细胞治疗“新时代”！
2023-08-17
前不久，由美国威尔康奈尔医学院Jingmei Hsu等领衔的研究团队，在顶级期刊Cell上一项题为“HIV-1 remission and possible cure in a woman after haplo-cord blood transplant”的研究中，报道了全球第一例，接受CCR5Δ32/Δ32单倍体脐带血干细胞移植后艾滋病得到缓解的混血女性病例（“纽约病人”）。这是全球首次使用脐带血干细胞成功治疗的女性艾滋病患者，这一研究在业界掀起了不小的轰动，同时也将脐带血推向了新一轮热潮。
然而，这一事件还未“冷却”，在近日国内脐带血应用又迎来了一项重大新突破。2023年5月20日，北京京都儿童医院院长兼血液肿瘤科主任孙媛教授在中国妇幼保健协会第十届脐带血大会上进行“自体脐带血应用治疗再障协作组报告”时，特别分享了一例脐带血成功应用案例，一名19岁的再生障碍性贫血患者小安（化名）利用其出生时存储在天津市脐带血造血干细胞库的脐带血成功挽救了生命，目前，患者小安身体各项指标均恢复良好。
1-存储脐带血
2003年小安出生，父母在中源协和旗下天津市脐带血造血干细胞库为孩子存储了脐带血；
2-确诊再生障碍性贫血
2021年12月，刚满18岁的小安突然出现溃疡、血点等症状。经过系列检查，小安被确诊为再生障碍性贫血，治疗期间伴有PNH克隆，属于“再障”中的危重型病例；
3-确定移植治疗方案
确定自体脐带血移植治疗方案，院方和小安父母第一时间与天津市脐血库取得联系，脐血库全力投入脐带血放行的准备工作，经专业技术人员复检显示：这份“沉睡”了19年的脐带血造血干细胞状态良好，各项指标均符合放行标准；
4-准备移植
2022年12月，小安转入全国血液病知名专科医院——北京陆道培医院正式准备接受移植治疗；
5-治疗
2022年12月25日，小安进行脐带血造血干细胞回输，并在一个月左右顺利出仓，身体各项指标均恢复良好；
6-出院
2023年2月，小安出院，回归正常生活。
仅月余的时间，这份跨越19年的“生命火种”成功为患者和家庭带来新的生机。这也是迄今为止国内自体脐带血存储应用时间最长的案例，创造了国内脐带血自存自用的新纪录。
孙媛教授表示：“这一案例对于自体脐带血临床应用有突破性意义，整个移植过程非常顺利、完全植入、造血功能重建，这表明在规范标准存储条件下，脐带血存储19 年后仍然具有非常好的活性和疗效，这是对‘自体脐带血存储安全性和可靠性’疑问的‘最佳’解答与诠释。”
脐带血即胎儿娩出断脐后从脐静脉中采集的血液，谈到脐带血，可以说它是一个“变废为宝”的应用。一直以来，脐带血都被当做医疗废弃物，直到1988年，法国医生Gluckman用脐带血救治了一名患有范可尼贫血的5岁男孩后拉开了脐带血移植的序幕，这一著名手术例也奠定了脐带血作为骨髓、外周血以外，造血干细胞第三大来源的“江湖地位”，随之脐带血也逐渐被大众所重视。
迄今为止，脐带血已经在血液病及非血液系统等80余种疾病上价值日益凸显。根据国家卫生健康委发布的《造血干细胞移植技术管理规范（2017年版）》，脐带血造血干细胞移植技术现已应用于11大类疾病的治疗，包括恶性疾病：急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及某些恶性肿瘤等；非恶性疾病：再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等；以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病。据了解，目前全球脐带血应用已超8.5万例，中国脐带血应用例数已超过3万例。截至2023年4月，全球已在美国国立卫生院（NIH）管理下设置的官网登记注册的与脐带血相关临床研究超过1600项。
脐带血内富含新生儿自体携带的干细胞,有着易于获取、即取即用、患者复发率低、生存质量高等优势。随着医学技术的不断发展，尤其进入21世纪细胞治疗的时代，脐带血已渗透到再生医学领域以及被广泛用作免疫细胞治疗的种子来源，成为NK细胞、T细胞、CAR-T细胞、树突细胞疫苗、调节性T细胞等细胞治疗的宝贵资源。尽管这是个相对年轻的医疗领域，却是一片极具发展潜力的蓝海，未来脐带血的价值必将得到进一步拓展，释放更多的可能性。
从目前相关临床应用案例数量之多、应用范围之广可以窥见，脐带血应用已成全球医疗界的共同课题，而纵观脐带血行业的发展，在这一股“潮流”的背后，归根结底，离不开脐带血储存技术的进步与革新。
冻存脐带血造血干细胞是一项看似简单却极具技术含量的系统工程。通常将人体细胞储存在-196℃的液氮中，理论上储存时间是无限的，但实际上脐带血的存储过程非常严苛，从医院采集到运输，再到最终存储，需要严谨的管理系统和专业的设备辅助，通过精密的计算和程序从而保证细胞的活性。因此，脐带血从采集到入库涉及诸多环节，如何保证细胞在整个过程中的安全性，也是对从业企业的实力的考量。
近几年来，随着全球干细胞产业发展的日趋成熟，存储、自动化分离、制备技术已经可以实现规模化的提供临床级的干细胞，这为脐带血造血干细胞的存储和应用奠定了坚实的技术支持。我国脐带血存储技术也已日趋成熟，进入了飞速发展的时期，随着技术的精进，脐带血的“生命”也在不断延长。本次案例中，中源协和旗下天津市脐带血造血干细胞库的存储应用时间再次刷新了历史新高，将自体应用脐带血冻存应用年限推至19年，这一突破对于中源协和及行业都具有极大的里程碑意义。
