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应用案例|脐带血成功救治1岁罕见病患儿

2021-07-02
今年初,年仅1岁的僮僮(化名)不幸患上了一种致死率极高的罕见病——球形细胞脑白质营养不良。治疗过程中,北京儿童医院专业的医疗团队凭借一份来自北京市脐血库的脐带血,帮助僮僮战胜病痛,重获新生。
           
噩梦:1岁宝宝患“罕见病”           
 
2020年出生的僮僮给家庭增添了很多幸福与欢乐,但这份幸福只维持了不到一年。僮僮1岁时,身体出现不适,经检查被确诊患上了罕见的球形细胞脑白质营养不良。
 
       
球形细胞脑白质营养不良(globoid cell leukodystrophy)又名Krabbe氏病,是常染色体隐性遗传病,其基本代谢缺陷是半乳糖脑苷脂-β-半乳糖苷酶的缺乏,致使半乳糖脑苷脂蓄积于脑内。该病婴儿型较常见,病程进展较快,常在2岁以内因感染或球麻痹而死亡,该病晚发型也多在3~8岁间死亡,可谓致死率极高。
           
“孩子的小生命难道会因此而停止吗?”刚得知孩子患病时,僮僮父母脑中一直萦绕着这句话。为了获得抢救孩子的一丝希望,他们踏上了求医之路。
           
幸运:救命脐带血配型成功
           
通常情况下,治疗球形细胞脑白质营养不良的最佳治疗方案是造血干细胞移植。僮僮家人曾多次通过骨髓库查找造血干细胞,但没有结果,一家人又来到国内儿科治疗领域权威机构——首都医科大学附属北京儿童医院(以下简称:“北京儿童医院”),探求救治孩子的新机会。
          
北京儿童医院的医疗团队认为,相对于其他造血干细胞来源,脐带血造血干细胞配型更加容易,配型成功后也可随时取用,排异反应低,是对僮僮治疗的理想方案,于是通过全国7家合法设立的脐血库为僮僮进行HLA配型查询。幸运的是,他们在北京市脐血库找到一份与僮僮HLA配型9/10相合,细胞活性高达99.57%的脐带血造血干细胞,该份脐带血采集于北京市海淀区妇幼保健院,冻存于2015年7月。
            
               
3月30日早上,这份“救命脐带血”被北京市脐血库专职送血员送到北京儿童医院,水浴解冻后,脐带血缓缓输入到僮僮体内。经过1个多月地观察,僮僮身体的各项指标均开始恢复。今年6月份,僮僮顺利出院。
           
感谢北京儿童医院:我国首例自体脐带血移植诞生地
           
僮僮的生命能得以延续,除了这份关键的脐带血,也有赖于北京儿童医院医疗团队在脐带血临床应用及推广上积极地探索和尝试以及对罕见病临床治疗的深入研究。
           
               
早在2009年4月,北京儿童医院一位年仅1岁的神经母细胞瘤患儿源源(化名),使用父母在她出生时为她自存的脐带血进行治疗并获得了救治。这是中国首例自体脐带血移植,它的成功为脐带血移植在全国的普及积累了经验,建立了信心。目前,源源已升入初中,和健康孩子一样快乐生活。
                
在北京儿童医院悬挂着一面印有“脐心呵护,大爱无声”的锦旗,这是北京市脐血库工作人员专程送给医院血液肿瘤中心移植科医护工作人员的,以此感谢他们在利用脐血开展儿童重疾防治工作中所做的贡献。
           
随着科技的进步,相信未来将有更多人能通过脐带血获得救治,也希望人们能珍惜这份宝贵的生命资源,给未来储存一份健康保障!
 
文章转载自北京市脐血库
如有侵权请联系删除
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