脐带血应用 | 对话刘芳主任：自存脐带血临床应用前景广阔
2022-03-01
说到白血病，相信很多人不会感到陌生。文牧野导演的一部电影《我不是药神》引发了全网热议。电影当中，一幕幕白血病患者等待药物救治的场景给大家留下了深刻的印象。
不治之症、巨额的治疗费用、骨髓移植，这些让人不寒而栗的标签，与白血病如影随行。但实际上随着科技的进步，这些标签早已名不符实，却还让很多人对白血病存在持续的误解，甚至还有人耽误了疾病的及时治疗。
成都电视台《健康•生活》栏目特邀西部战区总医院（原成都军区总医院）造血干细胞移植中心主任刘芳，针对这些问题为大家进行了详细解答，并介绍了脐带血造血干细胞在治疗血液系统疾病的优势以及自存脐血的必要性。
Q1、到底什么是白血病？
刘芳：白血病是血液系统的一种恶性克隆增殖性疾病，简单说就是血癌。
白血病的症状主要有四大临床表现。第一个是贫血，主要表现为面色苍白、头晕、乏力等；第二个是感染，可表现为多系统的感染，包括肺部、血流、皮肤软组织、泌尿系统等；第三个是出血，可表现为浅表或深部的出血，浅表有牙龈出血、皮肤的出血点和瘀斑，深部的有泌尿系出血、消化道出血，严重的还有脑出血。第四个是髓外白血病表现，包括肝脾淋巴结肿大、髓外包块、牙龈肿胀及中枢神经系统的表现等。
Q2、白血病现在到底能不能够治愈？
刘芳：我们很多人了解白血病都是从电视剧或者电影，所以留下一个印象就是：白血病是不治之症。但现实中已经不是这样了，大部分白血病都是可以治愈的。
Q3、 白血病治愈的概念是什么？
刘芳：我们定义恶性肿瘤的治愈概念，一般都是以5年这个时间点，就是医学统计上所说的5年生存率。因为复发大部分是发生在5年之内，如果病人活过了5年，那复发风险就比较小了。相当于5年是一个坎，闯过了就可以说是治愈了。
Q4、 脐带血到底有没有保留的必要性？
刘芳：目前来说，自体脐带血的应用也有一定的应用范围，首先是血液系统疾病里面一些需要做自体干细胞移植的疾病，比如后天获得性再生障碍性贫血，他本身是因为后天的一些因素导致的这个种子的受损伤，导致造血功能的衰竭。那如果提前有健康的种子保存的话，就可以再次让他获得造血重建。另外还有一些淋巴瘤，和一些后天获得性免疫系统疾病，可以通过健康的脐带血帮助患者获得一个免疫重建。免疫系统的疾病的发生还是比较广泛的。
另外，自体库的脐带血并不只限用于自己，还可以用于家庭成员。世界上首例的脐带血移植就是亲缘脐带血移植，使用兄弟姐妹的HLA配型相合的脐带血，治疗一种先天性疾病：范可尼贫血。
关于网上的争议观点，很多都是参考美国的指南推荐。我们医生知道，指南是建立在循证医学的基础上。但循证医学只是在前期的研究基础上，还有一些领域是在发展中。现在，比较新兴的细胞免疫治疗在血液病领域得到了突飞猛进的发展，特别是CAR-T细胞治疗。
但有一部分病人在复发时，外周血几乎全部被肿瘤细胞占满了，就采集不到足够的免疫细胞去进行培养。这些病人即使有先进的武器，也没有办法，失去了治疗的时机。脐带血里面除了干细胞，还有免疫细胞，包括T细胞、B细胞、NK细胞。所以如果提前保存了健康的免疫细胞，患者就可以获得（治疗）成功的机会。那未来还有NK细胞的基因改造，NK细胞也可以从脐带血里面培养，所以这就是未来发展的领域。
Q5、脐带血造血干细胞只适合儿童使用吗？
刘芳：确实有很多这样的误解，包括很多专业的妇产科医生也会这样，说“那个长大了就用不着了”，甚至血液科里不做移植的医生也会有这样的误解。
我们可以用两个数据来说明这个问题，一个是来自于国际骨髓移植登记中心的数据，显示成人脐带血移植呈逐年上升的趋势，特别是在2008年以后，16岁以上接受脐带血移植的患者就超过了16岁以下。另外一个是来自于欧洲脐带血移植登记中心的数据，显示在2006年以后，接受脐带血移植的成人数量就明显的超过了儿童。这两个数据已经说明，脐带血移植并不只是限于儿童，更多的用于成人。
Q6、 CAR-T免疫细胞治疗白血病是什么呢？
刘芳：CAR-T的英文全称是Chimeric Antigen Receptor T-cell Immunotherapy。什么意思呢？就是我们肿瘤细胞上面会表达一个抗原，抗原会有一个受体。我们把这个受体的基因，一个复合物，就是这个CAR，通过基因工程的手段转导到我们的T细胞上面。
用通俗一点的话，就是给T细胞装上一个导航。因为我们的T细胞是杀伤肿瘤细胞的一种细胞，当T细胞装上这个导航以后，就会跟着信号走，去识别表达这种抗原的细胞。找到了以后，再大量的扩增，就相当于调兵遣将。然后，T细胞就会在短时间内把表达这种抗原的细胞全部清除干净，这就是我们现在常说的“靶向性精准治疗”。
Q7、CAR-T技术在治疗血液疾病方面最大的优势是什么？
刘芳：CAR-T治疗最大的优势是高度靶向性。它只会识别表达这种抗原的细胞，不会误伤。我们传统的放化疗会造成广泛的损伤，在杀伤癌症细胞的同时，肝脏细胞也会受损。但CAR-T细胞就具备比较高的靶向性。
Q8、 CAR-T免疫细胞治疗技术适用于哪些疾病？
刘芳：目前比较成熟的，就是血液系统疾病两大块。
第一块是B淋巴细胞恶性血液病，包括B淋巴细胞的急性淋巴细胞白血病和恶性淋巴瘤；第二个就是浆细胞疾病，最常见的是多发性骨髓瘤。
这两块是比较成熟的，特别是在B细胞的急性淋巴细胞白血病治疗上，第一例患者Emily接受治疗到现在已经8年了，她到现在都无病存活。
CAR-T治疗在其他的一些血液病，如T细胞的白血病或者淋巴瘤、髓细胞的恶性肿瘤的应用上，目前相对落后一些。
作为造血干细胞的三大来源之一
在临床应用上取得的成绩已有目共睹
特别是在治疗血液疾病方面卓有成效
随着人们健康意识的逐步提升
和脐带血知识的不断普及
很多年轻家长也纷纷
为自己的孩子储存了脐带血
脐血移植救人的案例也越来越多
为病痛中的人们带来了希望的曙光
